В Минске прошел съезд общественного объединения «Белорусская ассоциация больных гемофилией», собравший пациентов из всех регионов страны. В рамках съезда состоялась образовательная конференция по проблемам и современным методам лечения пациентов с патологией гемостаза, на которой выступили представители Минздрава, ведущие специалисты по диагностике и лечению гемостазиопатий из Беларуси и России. В организации конференции активное участие приняла кафедра клинической гематологии и трансфузиологии БелМАПО во главе с Игорем Искровым.
Новый подход в клинических протоколах
Гемофилия, болезнь Виллебранда и другие наследственные гемостазиопатии относятся к орфанным (редким) заболеваниям, поэтому требуют особых усилий в организации медицинской помощи. Пациенты с такими диагнозами вынуждены всю жизнь находиться на заместительной терапии концентратами факторов свертывания крови (КФСК).
В ближайшее время в Беларуси будут утверждены новые протоколы и схемы лечения пациентов с наследственными заболеваниями системы свертывания крови. Документ готовился в течение двух лет. Рабочая группа активно взаимодействовала с правлением Белорусской ассоциации больных гемофилией (БелАБГ). 
Дмитрий Дрозд, председатель БелАБГ:
Спектр проблем, с которыми мы сталкиваемся, широкий. Одна из них — переход детей, достигших 18 лет, под наблюдение в группу взрослых. По клиническим протоколам, которые действуют сейчас, дети с тяжелой формой гемофилии получают препараты для заместительной терапии в достаточном количестве, а вот во взрослой практике есть существенные ограничения, особенно для тех, кто не работает.
Им выдается небольшое количество КФСК для остановки кровотечений, приходится экономить препарат и чаще обращаться в стационар за медицинской помощью, а полноценная профилактика недоступна. В итоге развиваются серьезные осложнения, разрушаются суставы, растет степень инвалидизации, требуется эндопротезирование. Даже те, кто раньше мог работать, на таком количестве фактора и с такими осложнениями приходят к инвалидности и потере работы. Замкнутый круг.
Для хирургического вмешательства при гемофилии нужно несоизмеримо большее количество фактора, процесс подготовки к операции длительный, как и период восстановления. В ходе круглого стола с представителями Минздрава наши предложения по этим и многим другим вопросам были включены в резолюцию. Мы очень надеемся, что утверждение новых клинических протоколов изменит ситуацию в лучшую сторону.
Татьяна Ваганова, главный внештатный специалист по гемостазиопатиям Минздрава, врач-трансфузиолог РКМЦ Управления делами Президента:
Проект нового клинического протокола по лечению пациентов с гемофилией А, В, болезнью Виллебранда и другими наследственными гемостазиопатиями уже подготовлен и сейчас проходит стадию согласования в Минздраве.
Бесперебойное обеспечение препаратами для остановки кровотечений и их профилактики — одна из главных задач. Прописан порядок преемственности детской и взрослой служб, алгоритм оказания травматолого-ортопедической помощи, санаторно-курортного лечения.
Для повышения доступности специализированной помощи созданы Республиканский центр патологии гемостаза на базе Минского НПЦ ХТиГ (для взрослых) и РПНЦ ДОГИ, а также областные кабинеты гемостазиопатий.
Екатерина Кабаева, руководитель Республиканского центра патологии гемостаза, кандидат мед. наук:
За неполных 2 месяца после открытия мы проконсультировали 68 пациентов. Одна из задач — проведение врачебных консилиумов, в том числе в рамках телемедицинского консультирования. Обновленные протоколы предусматривают ключевое изменение подходов к вторичной профилактике пациентов на домашнем лечении.
По решению консилиума количество препарата теперь будет определяться не возрастом, а на основе фармакокинетического исследования, исходя из индивидуальной потребности пациента для поддержания уровня дефицитного фактора свертывания (VIII или IX) в плазме крови не менее 0,21 МЕ/мл. Важно наблюдаться у врача, периодически проходить обследования, чтобы предотвратить осложнения, не пропустить возникновение ингибиторной формы гемофилии.
Лечение ингибиторной гемофилии — индукция иммунной толерантности
Выработка ингибиторов — одно из осложнений, которое развивается у части пациентов, получающих заместительную терапию факторами, и до сих пор остается серьезной проблемой из-за отсутствия своевременно и правильно подобранного лечения. Есть только один эффективный способ помочь пациентам с ингибиторной гемофилией — метод индукции иммунной толерантности (ИИТ). В настоящее время ИИТ является единственной научно доказанной стратегией для полного устранения ингибиторов из крови пациента.
Российский опыт применения ИИТ представила Надежда Зозуля, заведующая клинико-диагностическим отделом патологии гемостаза НМИЦ гематологии (Москва), доктор мед. наук.
Надежда Зозуля:
Из когорты 68 наших пациентов большинство имели тяжелые формы гемофилии с высоким титром ингибитора и неблагоприятными прогностическими факторами для достижения иммунной толерантности, и тем не менее у 72 % удалось с первой попытки достичь полного успеха, не только элиминировать ингибитор, но и нормализовать другие параметры гемостаза.
Специалист подробно рассказала о самом сложном клиническом случае и схеме ИИТ у пациента с ингибиторной формой, у которого было более 45 кровотечений в год с частыми госпитализациями. После достижения иммунной толерантности и возможности возвращения на заместительную терапию возникает лишь 1–2 кровотечения в год, качество жизни значительно улучшилось. В Беларуси метод ИИТ в настоящее время применяется только у детей и дает хорошие результаты.
В ходе конференции также выступили главный научный сотрудник лаборатории клинических исследований РНПЦ ДОГИ, доктор мед. наук Вячеслав Дмитриев, профессор кафедры инфекционных болезней БГМУ, доктор мед. наук Дмитрий Данилов, руководитель городского центра по лечению больных гемофилией (Санкт-Петербург), кандидат мед. наук Татьяна Андреева.
Большим плюсом для пациентов стало то, что каждый выступающий специалист отвечал на вопросы. Вопросов было много, мероприятие продолжалось более 6 часов, но все желающие получили компетентные ответы.
По данным республиканского регистра, в Беларуси зарегистрировано 909 человек с наследственными гемостазиопатиями: 510 пациентов с гемофилией А (279 — с тяжелой формой, 43 — с ингибиторной), 122 пациента с гемофилией В (59 — с тяжелой, 4 — с ингибиторной), 25 — с гемофилией С, 206 — с болезнью Виллебранда, 46 — с дефицитами других факторов свертывания.
Елена Сазонова:
У Василисы тяжелая форма болезни Виллебранда третьего типа. Она получает лечение только по факту кровотечения. Мы надеемся, что такой подход будет пересмотрен и она сможет получать фактор Виллебранда для профилактики.
Дочке в июле исполнится 10 лет, и скоро предстоит переходный возраст, когда болезнь особенно опасна для девочек. В РНПЦ ДОГИ мы проходили тестирование, Василисе вводили препарат фактора Виллебранда, который показал очень хороший результат. В настоящее время в клинических протоколах профилактика болезни Виллебранда отсутствует, поэтому мы с большой надеждой ждем новые протоколы.
